(相关资料图)
智通财经获悉，8月17日，益普生宣布美国FDA已批准Sohonos(palovarotene)上市，用于在进行性肌肉骨化症(FOP)患者中降低新骨化组织的产生。适用人群为FOP成人患者，8岁以上的女性儿童患者和10岁以上的男性儿童患者。新闻稿指出，Sohonos是FDA批准首个治疗FOP的药物。
据介绍，进行性肌肉骨化症的一个俗称是“石头人症”，意指随着疾病的发展，人会像石头一样无法活动。这一罕见病的主要症状是人体中原本柔软、有弹性的肌肉和结缔组织会在轻微受伤后就出现炎症，并且会变成骨骼，将原本可以自由活动的关节锁死在一个位置上。如果没有疾病改善治疗，目前的管理仅限于姑息治疗，最终，FOP患者的中位预期寿命将因呼吸问题和心肺功能衰竭缩短到56岁。
Palovarotene是一种口服的选择性视黄酸受体γ(RARγ)激动剂。视黄酸受体γ是视黄素信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。Palovarotene旨在介导视黄素信号传导途径中的受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少新的异常骨骼的形成。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。
标签：
智通财经获悉，8月17日，益普生宣布美国FDA已批准Sohonos(palovarotene
本报讯（YMG全媒体记者 姜晓通讯员查姗姗摄影报道）从沈海高速福山出
1、檀健次工作室相柳外传2、檀健次带白发相柳回抖音3、以上就是关于【
来为大家解答以上问题，领养狗狗需要什么条件和手续，领养狗很多人还不
财政部、工业和信息化部日前联合印发《关于开展中小企业数字化转型城市
汇聚爱心，传递真情。近日，兵团建材集团草湖项目区临时党支部，发起了
桃李面包(603866)8月14日晚间披露半年报，上半年实现营业收入32 07亿元
8月14日9时，运载44个集装箱1300吨碳酸钙石材的45919次列车从贺州市钟
8月14日，吉电股份（000875）融资买入970 11万元，融资偿还1023 85万元
黄浦滨江畔，南浦大桥下，随着“北京路演计划”乐队演唱结束，小红书首
8月11日，记者在现场了解到，粤港澳大湾区重点工程黄茅海跨海通道再传
新能源汽车渗透率不断提升畅通下乡路需解决三大痛点
1、进入游戏主页面打开设置（右上角的齿轮）或者按下ESC键然后点击设置
5场比赛全部分出胜负，主场作战的山东泰山、河南队、大连人，以及客场
通州专报近日，2023年（第30批）国家企业技术中心拟认定名单正式公示，
近日，备受瞩目的知名女星鞠婧祎分享了一组迷人的随拍美照，光芒四射！
全球速读：银行稳健型理财会亏吗？怎么选择理财产品？
白云山景区将迎来商业体，云山天地计划年内亮相
当前快播：婴幼儿该如何与病毒和平共处
Steam更新了部分欧洲国家/地区游戏折扣的显示方式
